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2017年第一季度FDA批準上市新藥匯總

 

據FDA網站信息分析,2017年第一季度美國FDA批準了8個新分子實體化學藥物(New Molecular Entity)和4個生物製品(Biological Licence Application,BLA)上市申請,抗癌藥物、消化係統用藥、慢性腎病用藥、銀屑病用藥、類癌綜合征用藥和抗帕金森病藥物仍是上市批準重點。

1. 消化係統用藥 Trulance

Trulance (Plecanatide)於2017年01月19日獲得美國食品和藥物監督管理局(FDA)的批準,該藥是一種口服鳥苷酸環化酶C (GC-C)受體激動劑,可以在上消化道發揮作用以刺激分泌腸液,從而維持腸道功能正常。Trulance的批準規格為3mg,劑量方案為每次一片,每日一次,不受進食影響,可在任何時間服用。

據NIH的統計數據,美國有4200萬人受便秘折磨。Synergy估計有約3300萬美國人患無特定誘因的長期便秘。據分析人士預測2020年Trulance的銷售額將達4.5億美元。同時,該藥可能對腸道易激綜合征(IBS)相關的便秘也有效,Synergy計劃在3月末向FDA提交臨床批準的申請。

Trulance在市場上的最大競爭者是Allergan公司的Linzess,它是一種GC興奮劑,已經在美國、加拿大及墨西哥被批準用於治療便秘型IBS及CIC。據Allergan公司的報告,Linzess在2016年前9個月的銷售額達4.64億美元。

2. 慢性腎病用藥 Parsabiv

Parsabiv (Etelcalcetide)於2017年02月07日獲得美國食品和藥物監督管理局(FDA)的批準,該藥用於治療患有腎髒疾病的成人在血液透析時所產生的繼發性甲狀腺功能亢進並發症,其是一種新型擬鈣劑,該藥可以定向綁定和激活甲狀旁腺鈣敏感受體,進而達到抑製甲狀旁腺激素分泌的效果,是首個在透析結束時可通過靜脈注射給藥的擬鈣劑。

Parsabiv是安進(Amgen)公司第二個重磅級用於治療透析CKD患者的繼發性甲旁亢症的藥物。此前,安進公司的同類型治療藥物Sensipar (Cinacalcet)於2004年3月獲得FDA批準,至今仍然是進行透析的繼發性HPT患者的重要藥物。

據了解,安進的慢性腎病藥Parsabiv憑借36.8億美元的淨現值,曾經登上Evaluate Pharma評估的“淨現值最高的待審批藥物TOP5”榜單,Sensipar將於2018年失去專利保護,Parsabiv將成為安進的又一款重磅藥物。

3. DMD用藥Emflaza

Emflaza (Deflazacort)於2017年02月09日獲得美國食品和藥物監督管理局(FDA)的批準,用於治療5歲及以上杜氏肌營養不良症(DMD,也稱假肥大性肌營養不良)患者,批準劑型為片劑和混懸劑:片劑(四個規格6mg,18mg,30mg和36mg)和混懸劑(22.75mg/ml)。因DMD是個致命兒童罕見病,Emflaza獲得了孤兒藥、優先審批、優先審批評審券等特殊待遇。

EMFLAZA是繼Exondys 51後美國批準的第二個DMD藥物。其是老藥新用,安全性不存在問題;因其是緩解DMD患者症狀,沒有亞型限製,Emflaza適用人群因此遠大於Exondys 51;同時,其價格低於Exondys 51,其銷量可能會遠大於Exondys 51。

4. 銀屑病用藥SILIQ

SILIQ (Brodalumab)於2017年02月15日獲得美國食品和藥物監督管理局(FDA)的批準,該藥為一種注射劑,批準規格為210mg/1.5ml;用於治療中度至重度斑塊性銀屑病的IL-17單抗藥物,Brodalumab與產生炎症反應的蛋白質結合,從而達到抑製斑塊狀銀屑病的目的,適用於全身治療或光療以及其他治療沒有效果的銀屑病患者。

Siliq在2016年獲得日本PMDA的批準,由日本協和發酵麒麟株式會社申請,獲批時該藥的商品名為Lumicef®。Siliq是一種新穎的IL-17受體的抑製劑,其能選擇結合IL-17受體並阻止其與IL-17A、IL-17F及其它類型IL-17的結合,避免機體收到可能導致炎症的信號,從而抑製銀屑病相關炎症的應答反應。

在Siliq臨床試驗過程中發現,患者曾表現有自殺意念和行為。對於有自殺或抑鬱史的患者,可能會增加患者自殺或抑鬱的風險。

5. 類癌綜合征用藥XERMELO

XERMELO (telotristat etiprate)於2017年02月28日獲得美國食品和藥物監督管理局(FDA)的批準,該藥為一種片劑,批準規格為250mg;用於單獨接受SSA療法無法充分控製病情的類癌綜合征腹瀉(CSD)成人患者的治療。該藥是首個也是唯一一個獲批治療CSD的口服治療藥物,將為罹患類癌綜合征腹瀉的患者群體提供一種新的治療選擇。

XERMELO由美國Lexicon製藥公司開發,靶向類癌腫瘤細胞內的色氨酸羥化酶,通過抑製血清素(serotonin)的過量生產,降低類癌綜合征腹瀉的頻率。

類癌綜合征是一個集群的症狀,有時可見於類癌腫瘤患者。類癌是一種罕見的、生長緩慢的、能產生小分子多肽類或肽類激素的腫瘤,是胃腸道最常見的內分泌腫瘤。類癌綜合征在類癌腫瘤患者群體中的發生率低於10%,通常在腫瘤發生肝髒轉移後出現。在這些患者中,腫瘤會釋放過量的激素血清素,導致腹瀉。

6. 抗癌藥物Kisqali

Kisqali (Ribociclib)於2017年03月13日獲得美國食品和藥物監督管理局(FDA)的批準,該藥為一種片劑,批準規格為200mg,每日劑量為600mg;Kisqali是由諾華開發,繼輝瑞Ibrance之後第二個CDK4/6抑製劑,與芳香酶抑製劑聯用作為一線用藥治療HR陽性/ HER2陰性絕經後婦女晚期轉移乳腺癌。

CDK4/6是個很早發現的靶點,2001年輝瑞Ibrance問世,因其一為新機理,生物功能的機理並不明確;二是早期所謂的CDK4/6抑製劑選擇性不好,毒性較大,直到2009年才進入二期臨床試驗。但在Ibrance批準上市之後,市場表現十分驚人,上市第2年即突破20億美元,現已經成為輝瑞近年上市新藥中最值得倚仗的力量。

相較於來曲唑單藥治療,Kisqali+來曲唑顯著改善無進展生存期,將疾病進展或死亡風險降低了44%,具有統計學意義。Kisqali獲得FDA突破性藥物地位和優先審批資格,FDA批準此藥僅用了4個半月。HER2陰性、HR陽性是絕經後乳腺癌患者的主要類型,約占60%,估計可達100億美元的市場。據經濟分析師預測,Kisqali將有可能成為下一個重磅藥物。

7. 抗帕金森藥物Xadago

Xadago (Safinamide)於2017年03月21日獲得美國食品和藥物監督管理局(FDA)的批準,該藥為一種片劑,批準規格為50mg和100mg;Xadago由意大利讚邦集團(Zambon)及Newron製藥公司合作研發,是一種新型單胺氧化酶B (MAO-B)選擇性抑製劑,通過阻斷神經元上電壓依賴式鈉離子通道,進而調控穀氨酸釋放。該藥推薦與左旋多巴或者其他帕金森藥物合用,用於特發性帕金森病中晚期治療。

Xadago是美國近十年來首個獲批用於治療帕金森病的新藥。截止日前,其已獲得多個歐洲國家的上市授權,為歐洲眾多帕金森患者帶來了更多的臨床治療選擇;如今獲得美國FDA的批準,據美國國立衛生研究院表示,每年估計約5萬美國人被診斷為帕金森病,約一百萬美國人伴有該疾病,Xadago將為其帶來了更大的市場潛力。

8. 類癌綜合征用藥SYMPROIC

SYMPROIC (Naldemedine)於2017年03月23日獲得美國食品和藥物監督管理局(FDA)的批準,該藥為一種片劑,批準規格為0.2mg;Symproic由日本鹽野義製藥及美國普渡製藥公司研發,作為一天一次的外周作用-阿片受體拮抗劑,用於慢性非癌性疼痛成人患者中阿片類藥物引起的便秘的治療。

9. 抗癌藥物BAVENCIO

BAVENCIO (Avelumab)於2017年03月23日獲得美國食品和藥物監督管理局(FDA)的批準,該藥為一種注射劑,批準規格為200mg/10ml;Bavencio是由輝瑞和德國默克研發的一種PD-L1抗體,用於治療Merkel細胞癌的罕見皮膚癌。

PD-1抗體藥物能抑製PD-L1(表達於癌細胞)與PD-1(表達於T細胞)的結合,從而激活T細胞與獲得性免疫係統,對癌細胞展開攻擊。Bavencio獲得了FDA優先審查和突破治療認定,同時Bavencio被認定孤兒藥。

10. 抗癌藥物Zejula

Zejula (Niraparib)於2017年03月27日獲得美國食品和藥物監督管理局(FDA)的批準,該藥為一種膠囊製劑,批準規格為100mg;Zejula是TESAROINC公司研發的PARP抑製劑,用於卵巢癌的維持療法。

Zejula獲得FDA加速審批、優先審批、突破性藥物多重身份,是第三個上市的PARP抑製劑,同時是第一個用於維持處於應答階段病人維持療法的PARP抑製劑,其沒有BRCA變異限製,適用人群更廣。

11. 多發性硬化症用藥Ocrevus

Ocrevus (Ocrelizumab)於2017年03月28日獲得美國食品和藥物監督管理局(FDA)的批準,批準規格為30mg/ml;Ocrevus是由GENEN TECHINC公司研發的一種人源化單克隆抗體,選擇性地靶向CD20陽性B細胞的特定類型免疫細胞,用於治療複發性多發性硬化症(MS)和原發性進行性多發性硬化症(PPMS)的成年患者。Ocrevus是一種靜脈輸注藥物,是首個也是唯一一個同時獲批治療2種類型多發性硬化症(RMS和PPMS)的疾病修飾療法,同時也是首個和唯一一個治療PPMS的疾病修飾療法。

多發性硬化症是一種慢性炎症性、脫髓鞘的中樞神經係統疾病,全球約有230萬人患者,目前尚無治愈該病的藥物。專家預測,Ocrevus在2022年將有望突破40億銷售額。

12. 皮膚病用藥DUPIXENT

DUPIXENT (Dupilumab)於2017年03月28日獲得美國食品和藥物監督管理局(FDA)的批準,該藥為一種注射劑,批準規格為150mg/ml;Dupixent是由REGENERON PHARMACEUTICALS公司研發的IL-4/IL-13抗體,用於治療中重度濕疹。

IL-4/IL-13屬於二型輔助性T細胞(Th2)分泌的免疫應答免疫因子。正常人免疫係統的Th1、Th2、Th17水平需要在一定平衡範圍內,如果失衡導致不同疾病。皮膚病的發病率很高,而且症狀明顯,據統計10-20%兒童及1-2%成人有不同程度濕疹。僅美國估計就有30-35萬不同程度的患者。據專家預測Dupixent將是今年上市的最大新產品之一,有望成為年銷售超過50億美元的超重磅藥物。

 

參考出處

1.https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/default.htm

2.https://www.novartis.com/

3.https://www.yypharm.com/

4.http://www.evaluategroup.com/

 

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